“根據麥肯錫2020年發(fā)布的最新數據，我國新藥研發(fā)占全球的13.9%，位列第二梯隊。” 在2月26日—27日的中國藥學事業(yè)發(fā)展大會上，新藥創(chuàng)制國家重大專項技術副總師、中國科學院院士陳凱先展示了成績，也提出了挑戰(zhàn)。他表示，目前我國藥品年產量幾十萬噸，但大部分價值較低，與第一梯隊的美國存在明顯差距。

“新藥研發(fā)要解決臨床問題，找準源頭十分重要。”中國工程院副院長、中國醫(yī)學科學院院長、北京協(xié)和醫(yī)學院校長王辰院士表示。國際上的新藥研發(fā)路徑一般是臨床上有需求，實驗室(通過機理研究)找到靶點，公司跟進(轉化)研究。而我國的新藥研發(fā)在源頭上仍存在一些問題，比如從國外文獻上找靶點、根據國外原研藥進行二次創(chuàng)新等問題。

“為了順應‘十四五’規(guī)劃，醫(yī)藥創(chuàng)新應堅持需求導向和問題導向，打破剛性的學科界限，積極推動學科交叉融合。” 中國工程院院士、中國醫(yī)學科學院藥物研究所執(zhí)行所長、蘭州大學副校長王銳在會上表示，當前醫(yī)藥領域應克服單打獨斗、資源分散的弊端，著力聚焦重大現實問題，服務國家重大需求，深入推進有組織的科研，全面提升服務國家戰(zhàn)略的科技能力。

醫(yī)藥領域的研發(fā)創(chuàng)新直面人民生命健康。中國新藥研發(fā)力量已經位列第二梯隊，“十四五”如何更上一層樓?我國醫(yī)藥創(chuàng)新如何肩負起促進產業(yè)發(fā)展、滿足臨床需求等任務?幾十名院士在中國醫(yī)學科學院主辦的中國藥學事業(yè)發(fā)展大會上共話發(fā)展。

臨床資源需要得到更充分利用

在我國的新藥研發(fā)鏈條中，臨床醫(yī)生習慣于從臨床一期開始或晚于臨床一期才加入進來，這使得新藥研發(fā)從源頭上就難以充分滿足臨床需求，也使得我國新藥研發(fā)原始創(chuàng)新力度不足。

“中國的臨床研究資源豐富，但臨床上會碰到很多問題。” 王辰舉例說明，呼吸科需要的一種小分子診斷試劑藥在國內沒有研發(fā)出來，臨床上一直使用工業(yè)制劑代替，直到近期臨床醫(yī)生與藥學專家合作研發(fā)，這個問題才得以解決。

下面這組數據讓人感受到更直觀的差距。“我國每年住院的人次約為2億，平均住院日若按8—10天計，總計為16—20億床日數，這些都是較為精細的可研究素材。”王辰表示。然而，面對如此龐大的臨床研究數據，卻沒有形成有效的數據研究結論。在全球的注冊臨床研究中，我國的注冊研究數僅占3%左右。

相關專家表示，面向“十四五”，應著力完善產學研用體系，提高醫(yī)藥科技創(chuàng)新開放合作水平，充分激發(fā)臨床醫(yī)生發(fā)掘臨床需求的意愿，更深度地融入到醫(yī)藥研發(fā)的完整生態(tài)鏈條中。

借助大數據、人工智能是發(fā)展方向

“隨著新的藥物研究實驗技術不斷發(fā)展，比如多組學的技術、高通量篩選技術、DNA編碼技術、結構生物學的技術等都產生了海量數據，對這些數據進行有效分析挖掘將高效推動我國創(chuàng)新藥物的研究。”陳凱先表示，人工智能技術可以大大提高藥物研發(fā)效率。

資料顯示，默克、強生等多家跨國藥企已經與AI企業(yè)合作新藥研發(fā)。有觀點認為，未來3—5年內，沒有經過AI驅動模型研究的候選藥物，將無法進入臨床試驗。

“通過蛋白質的氨基酸序列，可以預測它的三維立體結構，在藥物研究中起著非常重要的作用。”陳凱先介紹，我國人工智能賦能藥物研發(fā)的工作也在持續(xù)推進。據報道，華為與中國科學院上海藥物所團隊共同開發(fā)了iPhord算法，在國際權威測試平臺上對蛋白質折疊結構的預測準確度超過現有最佳算法20%，實現了“打靶十環(huán)”。

“未來，我國團隊將在藥物誘發(fā)蛋白結構變化、蛋白和蛋白相互作用的結構變化等方面尋求新突破、新進展。”陳凱先說，基于大數據和人工智能技術進行的精準藥物設計，將使得新藥研發(fā)設計更具優(yōu)勢，縮短藥物研發(fā)時間，提高研發(fā)效率，控制研發(fā)成本。

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